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Les autorités de régulation britanniques ont approuvé cette semaine la première thérapie CRISPR pour le traitement des humains et les autorités de régulation américaines pourraient approuver la thérapie - conçue pour traiter les troubles sanguins - dès le mois de décembre. Dans le même temps, la société américaine à l'origine d'une autre technologie CRISPR, l'"édition de bases", a fait état d'une étude initiale réussie, bien que deux des dix sujets aient subi des crises cardiaques, entraînant la mort d'un participant à l'essai.

Les autorités de régulation britanniques ont approuvé jeudi une thérapie utilisant la technologie d’édition de gènes CRISPR pour traiter deux maladies du sang. Les régulateurs fédéraux américains sont sur le point d’approuver ce même traitement en décembre.

La thérapie exa-cel, qui porte le nom de marque Casgevy, est la première thérapie CRISPR pour l’homme à être approuvée pour le marché.

CRISPR est une technologie d’édition de gènes qui agit comme une paire de “ciseaux génétiques”, permettant aux scientifiques de modifier des sections d’ADN en “coupant” des portions spécifiques et en les remplaçant par de nouveaux segments. Annoncé pour la première fois dans un article de 2012, CRISPR est considéré comme un moyen simple et peu coûteux de modifier les gènes.

Ses inventeurs ont reçu le prix Nobel de chimie en 2020. Ces dernières années, les applications dans le domaine de la manipulation des plantes et les recherches sur une éventuelle utilisation chez l’homme ont proliféré, la technologie étant présentée comme une solution potentielle à des problèmes allant des maladies à la sécurité alimentaire, en passant par le changement climatique.

Mais cette recherche a été très controversée, et une longue série d’articles a été publiée détaillant les effets involontaires de l’ édition de gènes CRISPR, qui s’est avérée produire de nombreux types de dommages graves et involontaires à l’ADN.

Casgevy est conçu pour traiter deux maladies du sang : la drépanocytose et la bêta-thalassémie. La drépanocytose, également connue sous le nom d’anémie falciforme, survient le plus souvent chez les personnes d’origine africaine ou caribéenne. Elle peut provoquer des douleurs débilitantes.

Les personnes atteintes de bêta-thalassémie, qui peut provoquer une anémie légère ou grave, peuvent avoir besoin de transfusions sanguines régulières.

Ces deux maladies génétiques sont dues à des erreurs dans les gènes de l’hémoglobine, une protéine qui permet aux globules rouges de transporter l’oxygène dans le corps, et elles peuvent toutes deux être fatales.

La thérapie, développée par Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics, a été approuvée après un essai sur la drépanocytose qui n’a suivi que 29 participants sur un total de 45 pendant 16 mois. Vingt-huit des personnes suivies n’avaient plus de douleurs au bout d’un an, selon Nature.

Dans l’essai clinique pour la bêta-thalassémie, 39 des 42 participants à l’essai n’ont pas eu besoin de recevoir de transfusion de globules rouges pendant au moins 12 mois après avoir reçu Casgevy. Ils ont généralement besoin de transfusions sanguines toutes les trois à cinq semaines.

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