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Os reguladores britânicos aprovaram esta semana a primeira terapia CRISPR para o tratamento de humanos, e os reguladores dos EUA poderão aprovar a terapia – concebida para tratar doenças do sangue – já em dezembro. Ao mesmo tempo, a empresa norte-americana responsável por outra tecnologia CRISPR, a "edição de base", relatou um estudo inicial bem-sucedido, embora dois dos dez indivíduos tenham sofrido ataques cardíacos, levando à morte de um participante do ensaio.

Os reguladores britânicos aprovaram na quinta-feira uma terapia usando a tecnologia de edição genética CRISPR para tratar duas doenças do sangue. Os reguladores federais dos EUA estão preparados para aprovar este mesmo tratamento em dezembro.

A terapia exa-cel, conhecida pela marca Casgevy, é a primeira terapia CRISPR para humanos a ser aprovada para o mercado.

CRISPR é uma tecnologia de edição genética que funciona como uma “tesoura genética”, permitindo aos cientistas modificar seções de DNA “cortando” porções específicas e substituindo-as por novos segmentos. Anunciado pela primeira vez em um artigo de 2012, o CRISPR é considerado uma forma simples e barata de editar genes.

Os seus inventores receberam o Prémio Nobel da Química em 2020. Nos últimos anos, proliferaram as aplicações na manipulação de plantas e a investigação sobre a possível utilização em humanos, com a tecnologia a ser apontada como uma solução potencial para questões que vão desde doenças à segurança alimentar e às alterações climáticas. .

Mas esta investigação tem sido altamente controversa e foi publicada uma longa série de artigos detalhando os efeitos não intencionais da edição genética CRISPR, que demonstrou produzir muitos tipos de danos graves e não intencionais no ADN.

Casgevy foi desenvolvido para tratar duas doenças do sangue: doença falciforme e beta talassemia. A doença falciforme, também conhecida como anemia falciforme, ocorre com mais frequência em pessoas de ascendência africana ou caribenha. Pode causar dor debilitante.

Pessoas com talassemia beta, que pode causar anemia leve ou grave, podem precisar de transfusões de sangue regulares.

Ambas as doenças genéticas são causadas por erros nos genes da hemoglobina, uma proteína que permite que os glóbulos vermelhos transportem oxigênio pelo corpo, e ambas podem ser fatais.

A terapia, desenvolvida pela Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, foi aprovada após um ensaio falciforme que acompanhou apenas 29 participantes de um total de 45 durante 16 meses. Vinte e oito das pessoas monitoradas não sentiam mais dor depois de um ano, segundo a Nature.

No ensaio clínico para talassemia beta, 39 dos 42 participantes do ensaio não precisaram receber uma transfusão de glóbulos vermelhos durante pelo menos 12 meses após receberem Casgevy. Eles geralmente precisam de transfusões de sangue a cada três a cinco semanas.

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