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Britische Aufsichtsbehörden haben diese Woche die erste CRISPR-Therapie zur Behandlung von Menschen genehmigt, und US-Regulierungsbehörden könnten die Therapie zur Behandlung von Bluterkrankungen bereits im Dezember genehmigen. Gleichzeitig meldete das US-Unternehmen hinter einer anderen CRISPR-Technologie, „Base Editing“, eine erfolgreiche Erststudie, obwohl zwei der zehn Probanden einen Herzinfarkt erlitten, was zum Tod eines Studienteilnehmers führte.

Die britischen Aufsichtsbehörden haben am Donnerstag eine Therapie mit der Gen-Editing-Technologie CRISPR zur Behandlung von zwei Blutkrankheiten genehmigt. Die US-Bundesaufsichtsbehörden werden diese Behandlung voraussichtlich im Dezember genehmigen.

Die Exa-Cel-Therapie mit dem Markennamen Casgevy ist die erste CRISPR-Therapie für Menschen, die für den Markt zugelassen wurde.

CRISPR ist eine Genbearbeitungstechnologie, die wie eine „genetische Schere“ funktioniert und es Wissenschaftlern ermöglicht, Abschnitte der DNA zu modifizieren, indem sie bestimmte Teile „herausschneiden“ und durch neue Abschnitte ersetzen. CRISPR wurde erstmals 2012 in einer Veröffentlichung angekündigt und gilt als einfache und kostengünstige Methode zur Bearbeitung von Genen.

Seine Erfinder wurden 2020 mit dem Nobelpreis für Chemie ausgezeichnet. In den letzten Jahren haben Anwendungen in der Pflanzenmanipulation und in der Erforschung einer möglichen Anwendung beim Menschen zugenommen, wobei die Technologie als potenzielle Lösung für Probleme angepriesen wird, die von Krankheiten über Ernährungssicherheit bis hin zum Klimawandel reichen .

Diese Forschung war jedoch äußerst kontrovers und es wurde eine lange Reihe von Artikeln veröffentlicht, in denen die unbeabsichtigten Auswirkungen der CRISPR-Genbearbeitung detailliert beschrieben wurden, die nachweislich viele Arten schwerer, unbeabsichtigter DNA-Schäden hervorrufen.

Casgevy wurde zur Behandlung von zwei Blutkrankheiten entwickelt: Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie. Die Sichelzellenanämie, auch Sichelzellenanämie genannt, tritt am häufigsten bei Menschen afrikanischer oder karibischer Abstammung auf. Es kann schwächende Schmerzen verursachen.

Menschen mit Beta-Thalassämie, die eine leichte oder schwere Anämie verursachen kann, benötigen möglicherweise regelmäßige Bluttransfusionen.

Beide genetischen Krankheiten werden durch Fehler in den Genen für Hämoglobin verursacht, einem Protein, das es roten Blutkörperchen ermöglicht, Sauerstoff durch den Körper zu transportieren, und beide können tödlich sein.

Die von Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics entwickelte Therapie wurde nach einem Sichelzellenversuch zugelassen, an dem nur 29 von insgesamt 45 Teilnehmern 16 Monate lang teilnahmen. Laut Nature hatten XNUMX der überwachten Personen nach einem Jahr keine Schmerzen mehr.

In der klinischen Studie zur Beta-Thalassämie mussten 39 von 42 Studienteilnehmern nach der Einnahme von Casgevy mindestens 12 Monate lang keine Transfusion roter Blutkörperchen erhalten. Normalerweise benötigen sie alle drei bis fünf Wochen Bluttransfusionen.

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