Генетически модифицированные люди?
Защитник - 01 декабря 2023 г.
Ученые бьют тревогу, поскольку Великобритания одобряет терапию CRISPR для лечения заболеваний крови.
Британские регулирующие органы на этой неделе одобрили первую терапию CRISPR для лечения людей, а регулирующие органы США могут одобрить терапию, предназначенную для лечения заболеваний крови, уже в декабре. В то же время американская компания, стоящая за другой технологией CRISPR, «редактированием базы», сообщила об успешном первоначальном исследовании, хотя двое из десяти испытуемых перенесли сердечные приступы, что привело к смерти участника исследования.
Британские регулирующие органы в четверг одобрили терапию с использованием технологии редактирования генов CRISPR для лечения двух заболеваний крови. Федеральные регулирующие органы США готовы одобрить такой же режим в декабре.
Терапия exa-cel, известная под торговой маркой Casgevy, является первой терапией CRISPR для людей, одобренной для продажи на рынке.
CRISPR — это технология редактирования генов, которая действует как «генетические ножницы», позволяя ученым модифицировать участки ДНК, «вырезая» определенные участки и заменяя их новыми сегментами. Впервые анонсированный в статье 2012 года, CRISPR считается простым и недорогим способом редактирования генов.
Ее изобретатели были удостоены Нобелевской премии по химии в 2020 году. В последние годы широкое распространение получили применения в манипуляциях с растениями и исследованиях возможного использования на людях, при этом технология рекламируется как потенциальное решение самых разных проблем: от болезней до продовольственной безопасности и изменения климата. .
Но это исследование было весьма противоречивым, и была опубликована длинная серия статей, подробно описывающих непреднамеренные последствия редактирования генов CRISPR, которое, как было показано, приводит к многим типам серьезных непреднамеренных повреждений ДНК.
Касжеви предназначен для лечения двух заболеваний крови: серповидноклеточной анемии и бета-талассемии. Серповидноклеточная анемия, также известная как серповидноклеточная анемия, чаще всего встречается у людей африканского или карибского происхождения. Это может вызвать изнурительную боль.
Людям с бета-талассемией, которая может вызывать легкую или тяжелую анемию, могут потребоваться регулярные переливания крови.
Оба этих генетических заболевания вызваны ошибками в генах гемоглобина, белка, который позволяет эритроцитам переносить кислород по организму, и оба могут быть смертельными.
Терапия, разработанная Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, была одобрена после исследования серповидноклеточной анемии, в котором участвовали только 29 участников из 45 в течение 16 месяцев. По данным Nature, двадцать восемь человек, за которыми наблюдали, больше не испытывали боли через год.
В клиническом исследовании бета-талассемии 39 из 42 участников исследования не требовалось переливание эритроцитов в течение как минимум 12 месяцев после приема Касжеви. Обычно им требуется переливание крови каждые три-пять недель.
